
Цель мероприятия – обсудить достижения и перспективы развития системы помощи пациентам с редкими заболеваниями в России, а также укрепить научное сотрудничество между различными участниками системы здравоохранения. Мероприятие посвящено важнейшим вопросам в области орфанных заболеваний: оценке клинической эффективности проводимой терапии, организации наблюдательных многоцентровых исследований, законодательным и социальным аспектам доступности лечения, перспективам развития оказания помощи пациентам, а также вопросам маршрутизации пациентов с редкими заболеваниями.


